2019-10-24 14:26:49 来源:参考消息网 责任编辑:王娜
核心提示:这一里程碑式的研究成果打开了基因组编辑新时代的大门,但科学家警告说,还需要进行更多研究才能够将它安全地应用于人类。
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参考消息网10月23日报道 外媒称,科学家发明了一种强大的新型分子工具,原则上可以修正绝大多数导致人类遗传疾病的变异,从而为治疗遗传病患者带来了新的希望。

据英国《卫报》网站10月21日报道,这一名为“先导编辑”(prime editing)的技术能够修复89%的已知的人体有害基因变异。目前已知有大约7.5万个有害基因变异会损坏人类基因组并导致遗传疾病,比如囊肿性纤维化、镰状细胞性贫血以及一种名为戴萨克斯症的破坏神经的疾病。

这一里程碑式的研究成果打开了基因组编辑新时代的大门,但科学家警告说,还需要进行更多研究才能够将它安全地应用于人类。除了证明其安全性之外,另一个主要障碍是如何将数量足以治疗某种疾病的这一分子机器送到需要它的细胞中。

美国麻省理工学院和哈佛大学在马萨诸塞州剑桥共同创建的布罗德研究所的刘如谦说:“这一关于先导编辑的首份报告是生命科学领域一项远大抱负的起点而不是终点,这项抱负就是能够在活细胞或有机体(包括可能患有遗传疾病的人类患者)的任何位置进行任何DNA的修改。”

比“分子剪刀”更精准

能够改写遗传密码是近年来最引人注目的科学进步之一。最常见的方法名为CRISPR-Cas9,它被比作“分子剪刀”,能够找到特定的DNA序列并将其剪成两截。这种操作使科学家能够“关闭”特定的基因,甚至能够通过向细胞提供新的DNA片段来修补切口,从而修正有害的变异。

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